A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta segunda-feira o uso do medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, comercializado como Elevidys pela farmacêutica Roche, marcando a chegada da primeira terapia gênica destinada a crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Brasil. A DMD é uma doença genética rara que provoca a deterioração progressiva dos músculos, afetando principalmente meninos.
O Elevidys, embora inovador, tem um custo elevado e está entre os medicamentos mais caros do mundo. Nos Estados Unidos, o preço de uma única dose alcança impressionantes US$ 3,2 milhões (cerca de R$ 19,4 milhões). A doença, causada por uma falha no gene responsável pela produção de distrofina, compromete a integridade muscular, resultando em dificuldades motoras, problemas respiratórios e cardíacos. Os sintomas geralmente surgem entre os 3 e 6 anos, e o progresso da condição pode levar à incapacidade total.
Estudos clínicos indicam que o Elevidys é capaz de estabilizar e melhorar desfechos funcionais importantes em crianças diagnosticadas com DMD, oferecendo esperança a pacientes e familiares. Apesar de não ser uma cura definitiva, o medicamento representa um avanço significativo, ampliando as perspectivas de qualidade de vida e retardando os efeitos incapacitantes da doença.
Redação
